Skip to content
MedNews.cz
  • Zpravodaj
    • Všechna Témata
    • Aktuálně
    • Prevence a léčba
    • Děti a mateřství
    • České zdravotnictví
    • Sex a intimní zdraví
    • Výzkumy a studie
  • Akce
  • Kontakt
  • Vstup pro odborníky
Děti a mateřství

VZP bude hradit nový lék dětem se vzácnou poruchou…

  • 13 září, 2022
  • by andrlovak1

Lék voxzogo s účinnou látkou se podle informací Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) pacientům podává, dokud po něm dál rostou alespoň 1,5 centimetru za rok. Mají být pravidelně sledovaní každé tři až šest měsíců.

 

„Jedná se o doposud jedinou známou cílenou léčbu, která může těmto dětem pomoci. Podpisem společného stanoviska jim dáváme šanci na lepší život,“ uvedla předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění Anna Arellanesová.

 

Achondroplazie je vzácné dědičné onemocnění, které je způsobené aktivační mutací genu FGFR3. Děti, které trpí achondroplazií, potřebují díky řadě komplikací rovněž péči ortopedickou, neurologickou, neurochirurgickou či psychologickou. Nemoc se průměrně vyskytuje asi u 1,5 dítěte na 10.000, ročně se v ČR narodí celkem asi 111.000 dětí.

 

„Ženy s touto nemocí dosahují v dospělosti průměrné výšky 124 centimetrů, muži 132 centimetrů. Léčivý přípravek je určen dětem starším dva roky, u nichž nejsou uzavřené epifýzy a splňují indikační kritéria stanovená odbornou společností,“ popsala pojišťovna.

 

Lék budou podávat dětem starším dvou let dvě specializovaná centra pro léčbu achondroplazie, kterými jsou Klinika pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Všeobecné fakultní nemocnice a Pediatrická klinika 2. lékařská fakulta Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol. Diagnóza achondroplazie musí být mimo jiné potvrzena molekulárně geneticky.

 

Léky na vzácná onemocnění jsou lépe dostupné od začátku letošního roku, kdy začala platit novela zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ta do rozhodování o úhradě léku zapojila komisi složenou ze zástupců odborných lékařských společností a pacientské organizace. Podobně už pojišťovna rozhodla o úhradě léků na cystickou fibrózu nebo spinální svalovou atrofii. Klienty VZP je asi 60 procent populace, ostatní obyvatele pojišťuje šest menších pojišťoven. V minulosti obvykle pojišťovny k odbornému stanovisku, které uzavřela VZP, přistoupily také a lék začaly také hradit.

 

Léky na vzácná onemocnění jsou velmi drahé, léčba jednoho pacienta může stát desítky milionů korun za rok. Celkově má veřejné zdravotní pojištění letos plánované náklady zhruba 420 miliard korun. V roce 2021 stála VZP léčba dvaceti nejnákladnějších pacientů 494 milionů korun, z toho výdaje na léky činily 342 milionů.

 

Výzkumy a studie

Vědci z Brna s japonskými kolegy přišli na to, jak zabránit…

  • 19 května, 202120 května, 2021
  • by andrlovak1

Způsob léčby popsali vědci ze svatoanenského centra a z Biologického ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně spolu s japonskými kolegy. Klíčovou látkou je uměle vytvořený takzvaný RNA aptamer. Funguje jako past na takzvané ligandy, což jsou většinou malé proteiny tvořící komplex s buněčnými receptory, které pak dokážou aktivovat. V případě achondroplázie jde o jeden konkrétní receptor, jehož zvýšená aktivita zpomaluje růst buněk chrupavky. Pokud se však aptamer naváže na ligand, nemůže už aktivovat tento receptor zpomalující růst buněk, čímž se zabrání poruchám růstu.

Podle vedoucího výzkumného týmu Pavla Krejčího vyvinula konkrétní RNA aptamer japonská firma původně při řešení slepoty. „Nicméně jsme si všimli jeho potenciálu pro léčbu poruch růstu a začali jsme spolupracovat právě v této oblasti,“ popsal Krejčí začátky spolupráce před pěti lety.

Nyní látka vstupuje do první fáze klinických zkoušek. Je testována u japonských pacientů. Výsledky jsou podle vědců velmi slibné, testování nového léku je však běh na dlouhou trať. „Lék na achondroplázii Vosoritide, na jehož výzkumu jsem se podílel, se k prvním pacientům dostane po více než šestnácti letech,“ dodal Krejčí.

Podle něj má tým rozpracovaných asi 15 projektů. Jedním z nich je výzkum aptamerů, které by nefungovaly jako past na ligand, ale inhibovaly receptory přímo. Výsledkem by podle Erlebacha mohla být nová generace molekul s velkým potenciálem pro léčbu nemocí souvisejících s poškozením různých orgánů, nejenom kostí. „Snažíme se vytvořit most mezi základním a klinickými výzkumem. Zatím se nám to daří, snad to vydrží i do budoucna,“ doplnil Krejčí.

Achondroplázie je genetická forma trpasličího vzrůstu. Výška u lidí s touto nemocí je v dospělosti průměrně 125 centimetrů. V České republice se ročně rodí čtyři až pět dětí s touto poruchou, uvedl Erlebach. Před čtyřmi lety založili vědci ze svatoanenského centra jejich registr, díky němuž sbírají data o jejich zdravotním stavu.

ŽIVOTNÍ STYL U PACIENTŮ S PSYCHÓZAMI

ŽIVOTNÍ STYL U PACIENTŮ S PSYCHÓZAMI

více
Pokud máte zájem o zveřejnění vašeho článku na portálu MedNews, můžete jej zaslat na e-mail:
redakce@mednews.cz

Kalendář akcí

Březen

Duben 2023

Květen
MO
TU
WE
TH
FR
SA
SU
1
2
3
4
5
6
7
Duben

30

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

1

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

2

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

3

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

4

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

5

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

6

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
8
9
10
11
12
13
14
Květen

7

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

8

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

9

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

10

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

11

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

12

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

13

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
15
16
17
18
19
20
21
Květen

14

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

15

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

16

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

17

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

18

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

19

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

20

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
22
23
24
25
26
27
28
Květen

21

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

22

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

23

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

24

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

25

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

26

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

27

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
29
30
31
1
2
3
4
Květen

28

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

29

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

30

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Květen

31

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červen

1

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červen

2

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Červen

3

6:00 am - 9:00 pm

Konference pro zdravotníky

Václavské náměstí 36
Přidat akci

Newsletter

Zajímají vás pravidelné informace ze světa zdravotnictví a životního stylu? Vyplňte vaši e-mailovou adresu a my vám budeme posílat výběr toho nejzajímavějšího.

Vyplněním e-mailové adresy a odesláním souhlasím s GDPR.

  • RSS
  • GDPR
Kontakt: MedNews, spol. s.r.o.
V Háji 1214/13, 170 00 Praha 7
Tel.: +420 604 992 595
E-mail: redakce@mednews.cz
Copyright © 2020
MedNews.cz
All Rights Reserved
Created by CRS