Lék voxzogo s účinnou látkou se podle informací Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) pacientům podává, dokud po něm dál rostou alespoň 1,5 centimetru za rok. Mají být pravidelně sledovaní každé tři až šest měsíců.
„Jedná se o doposud jedinou známou cílenou léčbu, která může těmto dětem pomoci. Podpisem společného stanoviska jim dáváme šanci na lepší život,“ uvedla předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění Anna Arellanesová.
Achondroplazie je vzácné dědičné onemocnění, které je způsobené aktivační mutací genu FGFR3. Děti, které trpí achondroplazií, potřebují díky řadě komplikací rovněž péči ortopedickou, neurologickou, neurochirurgickou či psychologickou. Nemoc se průměrně vyskytuje asi u 1,5 dítěte na 10.000, ročně se v ČR narodí celkem asi 111.000 dětí.
„Ženy s touto nemocí dosahují v dospělosti průměrné výšky 124 centimetrů, muži 132 centimetrů. Léčivý přípravek je určen dětem starším dva roky, u nichž nejsou uzavřené epifýzy a splňují indikační kritéria stanovená odbornou společností,“ popsala pojišťovna.
Lék budou podávat dětem starším dvou let dvě specializovaná centra pro léčbu achondroplazie, kterými jsou Klinika pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Všeobecné fakultní nemocnice a Pediatrická klinika 2. lékařská fakulta Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol. Diagnóza achondroplazie musí být mimo jiné potvrzena molekulárně geneticky.
Léky na vzácná onemocnění jsou lépe dostupné od začátku letošního roku, kdy začala platit novela zákona o veřejném zdravotním pojištění. Ta do rozhodování o úhradě léku zapojila komisi složenou ze zástupců odborných lékařských společností a pacientské organizace. Podobně už pojišťovna rozhodla o úhradě léků na cystickou fibrózu nebo spinální svalovou atrofii. Klienty VZP je asi 60 procent populace, ostatní obyvatele pojišťuje šest menších pojišťoven. V minulosti obvykle pojišťovny k odbornému stanovisku, které uzavřela VZP, přistoupily také a lék začaly také hradit.
Léky na vzácná onemocnění jsou velmi drahé, léčba jednoho pacienta může stát desítky milionů korun za rok. Celkově má veřejné zdravotní pojištění letos plánované náklady zhruba 420 miliard korun. V roce 2021 stála VZP léčba dvaceti nejnákladnějších pacientů 494 milionů korun, z toho výdaje na léky činily 342 milionů.
