Myelodysplastický syndrom (MDS) je onkologické onemocnění kostní dřeně, při kterém dochází k nízké produkci nefunkčních krevních buněk. „Díky tomu mají pacienti nedostatek červených a bílých krvinek, klíčových pro obranyschopnost organismu, a dále i destiček pro krevní srážení,“ popsala fakulta v tiskové zprávě. Pacienti pak mají krevní podlitiny, častá vnitřní krvácení a jsou méně odolní proti bakteriálním a virovým infekcím, například zápalu plic.
Léčí se podle závažnosti onemocnění pomocí antibiotik a opakovanými krevními transfuzemi, ve výjimečných případech transfuzemi kostní dřeně. V Evropě jsou s MDS ročně diagnostikováni čtyři pacienti na 100.000 osob, při počtu obyvatel kontinentu jde asi o 7500 lidí každý rok. Jen VFN v Praze jich ročně registruje asi 80.
Kritickou fází onemocnění je, když myelodysplastický syndrom (MDS) přechází do akutní myeloidní leukemie, kdy je přežití nemocných často velmi krátké. Pacienti se při tomto přechodu dosud na celém světě léčí lékem 5-azacytidin, který v 70. letech minulého století vynalezli v Československé akademii věd.
Lék ovlivňuje takzvané jaderné enzymy DNA metyláz, které jsou v leukemických buňkách geneticky a funkčně narušené. „Navrhli jsme zkombinovat azacytidin s další látkou nazvanou G-CSF, podporující vznik a vývoj bílých krvinek v kostní dřeni. Nejen že se nám podařilo prokázat léčebné účinky nové kombinace a především její bezpečné působení na pacienty, ale také prodloužit jejich přežití v řádu měsíců,“ uvedl vedoucí výzkumu z 1. lékařské fakulty UK a centra Biocev Tomáš Stopka.
„Zároveň jsme zjistili, že kombinace látek navodí signifikantně více léčebných odpovědí, což je přelomové a zásadní pro další výzkum i klinické testování na pacientech,“ dodal. Pro pacienty je tak léčba efektivnější a bezpečnější.
Pětileté studie, kterou Státní ústav pro kontrolu léčiv schválil v roce 2017, se účastnilo 76 pacientů z České republiky a v současné době se jedná o jejím rozšíření na evropskou úroveň. Vedle již testovaných léků 5-azacytidin a G-CSF bude její součástí i další lék venetoclax.
